日前，中国上海——在第五届中国国际进口博览会上，罕见病治疗领域的先行者和领导者赛诺菲再次亮相，首次展出全球首个获批的纳米抗体药物Cablivi reg以及针对庞贝氏病的新一代酶替代疗法药物Nexviazymereg。
在发布会上，赛诺菲还携手临床和政策专家以及该领域的公益组织，共同探讨如何建立针对超罕见病患者的针对性诊疗模式，有效帮助超罕见病患者用得起，用得起药。
中国罕见病联盟常务理事，中国医院协会副会长李表示:如今，我们也逐渐关注到了近百名患者的罕见病他们的疾病诊断，治疗和用药保障，不仅与患者自身息息相关，也关系到脱贫攻坚的重大任务希望看到更多的力量加入lsquo对罕见病的管理，中国模式rsquo在探索的过程中，我们在寻找一套定制化的罕见病诊疗和保障体系
根据消息显示，卡布里维·雷格，ATTP是全球首个获批的纳米抗体药物，也是首个靶向治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物ATTP是一种罕见的血液系统急症，死亡率非常高今年10月，卡布里维格，获取诺贝尔医学奖，盖伦奖，最佳生物技术产品奖，提名
Nexviazymereg是新一代庞贝氏病的酶替代药物，被FDA授予突破性疗法，题，能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，旨在成为新一代庞贝病的标准治疗方案
苏州大学附属第一医院血栓科副主任于教授说:卡布里维格，是全球首个也是唯一一个获批用于成人和青少年获得性血栓性血小板减少性紫癜患者的新疗法，可显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，得到国内外指南的一致推荐。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师朱文华教授说:庞贝氏病是一种罕见的常染色体隐性遗传病如果患者得不到及时治疗，将导致多个器官和系统的不可逆进行性损害，从而需要长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡和Nexviazymereg首次亮相有望在未来为庞贝患者提供新的治疗选择
上海卫生与健康发展研究中心金春林主任说:从政策制定的角度来看，以溶酶体贮积病为代表的超罕见病，由于早期诊断率低，难以准确获得患者数量，也给政策制定带来挑战但是，疾病进展对患者造成的健康威胁是客观存在的因此，安全系统不能因为不确定性而停止
政府引导为主，lsquo当rsquolsquo因为rsquo整合基本医疗保险，商业保险，慈善救助等多层次保障是一个重要的探索方向导演金春林说
赛诺菲全球事业部中国区总经理谢丽娟女士表示:今年我们带来了两款重磅产品lsquo中国首秀rsquo上市后将填补国内临床空白，希望能继续为困境中的患者带来生命希望。作为全球罕见病领域的领导者，赛诺菲将全力以赴，追求科学奇迹，联合各种力量，为罕见病做出这个lsquo世界谜题rsquo探索lsquo中国计划rsquo并且努力！
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